ROMA – Sofia, Federico e gli altri bimbi già in cura potranno continuare la terapia con le staminali. Il decreto del ministro della Salute Renato Balduzzi approvato il 21 marzo garantisce, in via eccezionale, la prosecuzione delle cure con le staminali già avviate, ma solo sotto stretto monitoraggio clinico. Il via libera è stato concesso anche “se le cellule sono preparate in laboratori non conformi alle regole europee di buona fabbricazione”.
Per i pazienti futuri la situazione sarà diversa. Il decreto stabilisce che l’Aifa, agenzia italiana per il farmaco, e l’Istituto superiore di Sanità dovranno vigilare sulle terapie futuri e i vincoli saranno maggiori. Il nuovo decreto riprende le linee del decreto Turco del 2006 e spiega che le terapie “compassionevoli”, termine improprio per indicare terapie con medicinali avanzati e in fase sperimentale, saranno concesse anche ai casi “singoli”, cioè a quei casi così rari per cui non esiste un prefissato protocollo sperimentale.
Il decreto emanato da Balduzzi ha l’obiettivo di rispondere e regolare il caso della piccola Sofia e degli altri bimbi trattati con la terapia della Stamina Foundation. Il problema sollevato da questa terapia non è l’uso di staminali, ma la mancanza di informazioni sul trattamento. Per questo motivo Balduzzi ha introdotto l’obbligo per i prescrittori e i produttori di tali farmaci speciali di rendere disponibili tutte le informazioni sul trattamento.
Inoltre il decreto prevede che le terapie future potranno essere somministrate solo in strutture pubbliche che siano autorizzate per le terapie con staminali e che le cellule utilizzate siano prodotte in strutture specializzate, quali ad esempio le “cell factory”, qualificazione che gli Spedali Civili di Brescia non posseggono.
In arrivo anche un regolamento ministeriale che stabilirà le linee guida per il tracciamento di protocolli e affinché sia possibile valutare se i “medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva” funzionano o meno.
Il decreto del ministro Balduzzi è il quarto in 10 anni che viene emanato per regolamentare le terapie con staminali.
Ecco cosa è cambiato nei decreti dal 2003 ad oggi:
Decreto Sirchia del 2003
Un medicinale può essere richiesto all’impresa produttrice per uso al di fuori della sperimentazione se non esiste alternative al trattamento di patologie gravi, malattie rate o che pongono il paziente in pericolo di vita.
Decreto Turco del 2006
La terapia genica al di fuori delle sperimentazioni è possibile in sei casi:
1. Rischio di vita per il paziente;
2. Patologia a rapida progressione;
3. Se esistono dati scientifici che ne giustifichino l’uso;
4. Con il consenso del paziente e del comitato etico;
5. Con medicinali in possesso di speciali requisiti;
6. In strutture pubbliche o in Irccs, cioè istituti di ricovero e cura a carattere scientifico.
Decreto Fazio del 2008
Ha reiterato il decreto Turco.
Decreto Balduzzi del 2013
Il decreto concede in via del tutto eccezionale la prosecuzione dei trattamenti con staminali non conformi alla normativa vigente per i pazienti per i quali sono già stati avviati, ma sempre sotto monitoraggio clinico.